Новая генная терапия дает надежду пациентам с бета-талассемией

Сотни пациентов с тяжёлым заболеванием крови обрели надежду на излечение благодаря инновационной генной терапии. Вскоре она станет доступна в рамках национальной системы здравоохранения Великобритании (NHS).

Новый метод лечения предназначен для людей, страдающих бета-талассемией — наследственным заболеванием, при котором организм не производит достаточное количество гемоглобина. Это приводит к анемии и другим серьёзным осложнениям.

Генная терапия, получившая название бетибеглоген аутотемцел, позволяет модифицировать стволовые клетки пациента таким образом, чтобы они начали вырабатывать функциональный гемоглобин. Клинические испытания показали, что после однократного лечения многим пациентам больше не нужны регулярные переливания крови.

Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE) рекомендовал внедрить эту терапию в систему NHS. Ожидается, что около 350 пациентов в Англии смогут использовать новый метод лечения.

Эксперты отмечают, что генная терапия может значительно улучшить качество жизни пациентов с бета-талассемией, избавив их от необходимости постоянных переливаний крови и связанных с этим рисков. Однако стоимость лечения остаётся высокой — около 1,5 миллиона фунтов стерлингов на одного пациента.